Vigtigste Hjerteanfald

Stamceller overvinder multipel sklerose

Professor Slavin, en verdensberømt israelsk specialist i cellulær immunoterapi, har udviklet en unik teknik til behandling af patienter med multipel sklerose. I modsætning til de eksisterende lægemidler på markedet, kan behandling efter professor Slavins metode "vende tilbage uret": eliminere symptomerne på multipel sklerose, som tidligere blev betragtet som irreversible.

Til dette formål anvendes mesenkymale stamceller, der har gennemgået aktiveringsprocessen og målrettet fokuserne for multipel sklerose.

Hvad er multippel sklerose?

Multipel sklerose er en alvorlig autoimmun sygdom, der påvirker det centrale nervesystem: hjernen og rygmarven. Af en uklar grund begynder immunsystemet at angribe vævene i sin egen krop, især myelinskeden, der dækker nervefibrene. Som et resultat af demyelinering - myelin-tab - forstyrres processerne til at udføre impulser langs nervefibre. Funktionelt nervevæv ødelægges gradvist og erstattes af sklerotiske plaques..

Hos nogle patienter udvikler sygdommen sig hurtigt, hos andre giver perioder med forværring plads til remissioner, når symptomerne synker eller endda til forbedringer. I sidste ende fører multippel sklerose imidlertid til handicap: tab af muskelstyrke, nedsat mobilitet op til udviklingen af ​​lammelse, nedsat følsomhed, nedsat synsskarphed, neuropsykologiske ændringer og andre irreversible fænomener.

Traditionelle behandlinger mod multipel sklerose

Indtil for nylig var multippel sklerose blandt de uhelbredelige sygdomme. Traditionelle metoder var rettet mod at lindre symptomerne på sygdommen, de kunne bremse dens udvikling og forsinke indtræden af ​​et nyt tilbagefald. Lægemidler - for eksempel interferon, copaxon eller immunsuppressiva - undertrykte immunresponset, bremsede demyeliniseringsprocessen, men gendannede ikke den eksisterende skade på nervefibrene. Med andre ord var de magtesløse over for at returnere de mistede funktioner til patienten..

Stamcelleterapi

Stamcellebehandling har i det væsentlige åbnet en ny side i historien om multipel sklerose. I modsætning til lægemidler inhiberer stamceller den destruktive aktivitet af immunsystemet og stopper demyeliniseringsprocessen. I løbet af kliniske forsøg blev der opnået overbevisende bevis for effektiviteten af ​​mesenkymale stamceller: i henhold til resultaterne af terapi blev patienterne forbedret, og der blev registreret tilfælde af fuldstændig helbredelse af multipel sklerose. Oprettelsen af ​​en unik celleterapiteknologi, professor Shimon Slavin, understreger, at stamceller bidrager til remyelinering - restaurering af den ødelagte myelinskede - og regenerering af nervevæv.

Typer af stamceller

Mesenchymale stamceller er forløbere for bindevæv og muskelvæv, de giver anledning til blodkarvæv og nye neuroner. Mesenchymale stamceller kan fås fra patientens egen knoglemarv eller fra en ekstern donor. Kilden til donorceller er placenta eller navlestrengsvæv såvel som placentablod, der opsamles efter fødslen fra raske kvinder i fødslen eller navlestrengsblod fra navlestrengen hos en nyfødt. Før brug fryses donorstamceller (kryokonserveres) og opbevares i en blodbank.

En unik behandling af mesenkymale stromale stamceller

Professor Slavin, en fremragende ekspert inden for cellulær immunoterapi og immuno-onkologi, har udviklet en grundlæggende ny tilgang til behandling af multipel sklerose. Professor Slavins teknik giver dig mulighed for dramatisk at øge antallet af stamceller, der cirkulerer i kroppen og dirigere deres strøm til fokus på multipel sklerose i det centrale nervesystem. Der er således ikke behov for langtidsdyrkning i laboratoriet: reproduktion og aktivering af stamceller forekommer direkte i patientens krop. Aktiverede stamceller med stærkt terapeutisk potentiale ophobes i nervesystemet. De erstatter beskadigede neuroner og oligodendrocytter - celler, der producerer myelin. Uden sidestykke med moderne medicin forbedrer behandling med mesenkymale stamceller patientens tilstand og eliminerer neurologisk underskud.

Mobilisering af stamceller

Teknologien skabt af professor Slavin hjalp med at tackle et problem, der tidligere ikke havde nogen løsning: hvordan kan jeg få et tilstrækkeligt antal aktive stamceller hos voksne? Til dette formål anvendes vækstfaktorer i kombination med akustisk shock wave-terapi med lav energi (UHT). Som et resultat af den samlede eksponering stiger antallet af mesenkymale stamceller, der cirkulerer i blodet, kraftigt.

I modsætning til lægemidler, der fungerer systemisk på hele kroppen, "stamceller" målorganerne. Når antallet af cirkulerende celler når en top, udføres transkranial magnetisk stimulering (TMS) på patienten. For at aktivere cirkulerende stamceller udføres derudover lavintensitets laserterapi (NLT). NLT forbedrer stamcellers energistatus ved at udløse ADP-phosphoryleringsreaktionen i dem. Som et resultat akkumulerer mesenkymale stamceller energireserver og kan bruge dem efter behov. Sammenlignet med andre metoder til celleterapi giver professor Slavins teknologi mulighed for ikke kun at øge det samlede volumen af ​​cirkulerende stamcelleflow, men også dens kontinuitet og varighed over tid.

Behandlingsprotokol

Mesenchymale stamceller - iboende eller donor - administreres intravenøst ​​eller intratekalt (ind i rygmarvskanalen). Professor Slavins teknik involverer udarbejdelsen af ​​et individuelt terapeutisk regime for hver patient. Patienter med multipel sklerose tilrådes at kontakte klinikken på forhånd og udlevere de nødvendige medicinske dokumenter til lægen. Som regel kræves et enkelt behandlingsforløb, som det er nødvendigt at komme til en klinik i Tel Aviv i 1 uge.

Stamcellebehandling til multipel sklerose

Forskere udvider konstant horisonterne for medicinens muligheder. Bogstaveligt talt hvert årti vokser snebolden af ​​viden og teknologi hurtigere og vinder hastighed. Teknologier bliver tilgængelige for læger, som for ikke så længe siden af ​​historiske standarder kun kunne eksistere på siderne af science fiction-romaner.

En sådan teknologi er stamceller. I en temmelig specifik form har de fundet anvendelse i multippel sklerose. På trods af det faktum, at forskere har store forhåbninger til denne behandlingsmetode, er det ofte forbundet med store risici og endda sandsynligheden for død af patienten. Dog først ting først.

Hvad er stamceller??

Unicellulære dyr har, som deres navn antyder, en krop, der består af en enkelt celle. Denne celle er universal: den kan trække vejret, bevæge sig og spise og formere sig.

Mennesket er en kompleks multicellulær organisme. Hver celle i vores krop, hvad enten det er en neuron eller myocyt (muskelcelle), har en bestemt struktur og er "fængslet" for at udføre strengt definerede funktioner. Hun ved intet mere, og efter at have forladt kroppen, ville hun snart være død.

Men der er også ikke-specialiserede celler - de kaldes stamceller. Hver sådan celle kan blive en specialiseret enhed: immun, nerve eller andet.

I et embryo er stamceller virkelig universelle. Faktisk skaber de, multiplicerer og specialiserer sig, hele organismen. Hos en voksen er hver stamcelle knyttet til et specifikt væv, det vil sige, den har delvist mistet sin universalitet. I den voksne krop er der behov for forskellige typer stamceller for at genoprette organer efter skade og forny dem, efterhånden som de bliver ”udslidte”.
Da forskere lærte om stamceller og deres bemærkelsesværdige egenskaber, begyndte idéer at blive vist, hvordan de kunne bruges i medicin.

Sådan fungerer stamceller ved multipel sklerose?

Ikke alle er kendt om årsagerne til multipel sklerose. Sygdommen antages at være autoimmun..
Mange nervefibre i den menneskelige krop er dækket med et lag fedt - myelin. Dette er lidt isolering på elektriske ledninger. Men myelin har vigtigere funktioner. Det er nødvendigt for normal opførelse af nerveimpulser..

Når immunsystemet går ud af kontrol med multipel sklerose, begynder det at angribe myelin. Nerveimpulser går værre, eller stopper med at passere fuldstændigt. Ingen kan forklare, hvorfor sygdommen kun rammer visse mennesker, hvorfor symptomer i nogle patienter øges langsomt i mange år, og andres tilstand forværres meget hurtigt..

I øjeblikket betragtes multipel sklerose som en uhelbredelig sygdom. Læger kan kun bremse dens progression og forsinke den straf, der pålægges patienten af ​​sygdommen. Til dette bruges PITRS - lægemidler, der ændrer forløbet for multipel sklerose. PITRS er guldstandarden; de hjælper mest effektivt med at holde sygdommen under kontrol. Derudover ordinerer neurologer i nogle tilfælde et nyt effektivt lægemiddel mod multipel sklerose - lemtrad.

Immunitet Genstart

Ideen om at bruge stamceller til multippel sklerose involverer en tretrinsbehandling:

  1. Hæmatopoietiske stamceller tages fra patienten og opbevares. Til dette administreres specielle medikamenter - de får stamcellerne til at forlade den røde knoglemarv og trænge ind i blodet.
  2. Derefter ordineres høje doser kemoterapi medikamenter, der ”udbrænder” immunsystemet. Naturligvis dør på samme tid “forkerte” immunceller, på grund af hvilken multipel sklerose begynder. Normalt varer denne "udbrænding" flere dage..
  3. Et par dage efter kemoterapi returneres de stamceller, der er opnået i den første fase, til kroppen, der omdannes til immunceller og genopretter deres befolkning. Der er faktisk en "nulstilling" af immunitet. Konserverede stamceller injiceres med en dråber.

Du behøver ikke at være en læge for at forstå: sådan ”udbrænding” af immunitet er på ingen måde en ufarlig procedure.

Under terapi med hæmatopoietiske stamceller indføres en kraftig dosis af et kemoterapimiddel i kroppen. Dette er fyldt med alle de bivirkninger, der er forbundet med kemoterapi:

  • konstant træthed,
  • kvalme, opkast,
  • nedsat appetit,
  • øget blødning,
  • anæmi,
  • hårtab.

En kemoterapi kan forårsage infertilitet, få en kvinde til en for tidlig menopause. Nogle bivirkninger er midlertidige og forsvinder efter seponering af medicin, andre kan vedvare i meget lang tid. Men det største problem ved brug af stamceller er, at efter en "genstart" immunitet først begynder at komme sig efter 10-30 dage.

Efter en mængde kemoterapi-medikamenter er en allerede svækket patient praktisk talt immun i cirka en måned. Enhver infektion, endda banal SARS, kan blive dødelig. Denne måned skal tilbringes under sterile forhold, i fuldstændig isolering, ved at tage antibiotika. Øget risiko for kræft, alvorlige autoimmune sygdomme.

Undersøgelser viser, at dødeligheden ved en sådan behandling er ca. 1,3%. Ca. 1-2 mennesker ud af hundrede står ikke.

Det er ekstremt vanskeligt at skabe betingelser med absolut sterilitet, selv i moderne klinikker. Derfor er brugen af ​​kemoterapi og stamceller til behandling af multipel sklerose i øjeblikket meget problematisk og ofte simpelthen umulig.

Canadiske læger udfører eksperimentelle stamcelletransplantationer, men dette er en livstruende radikal terapi, der kun er egnet til kun 5-10% af patienterne. Forskere understreger, at det canadiske behandlingsregime er meget farligt og kun bør bruges i specialcentre, inden det bliver bredt tilgængeligt..

Måske i fremtiden vil forskere foreslå nye løsninger, der forbedrer behandlingsmetoden med stamceller og gør det mere sikkert. I øjeblikket er den bedste mulighed med hensyn til forholdet mellem effektivitet og sikkerhed PITRS - lægemidler, der ændrer forløbet for multipel sklerose.

Vi er klar til at arrangere en konsultation på førende ekspertneurologiske centre til behandling af multippel sklerose i Moskva og i udlandet. For at vælge en klinik skal du ringe til os på +7 (495) 023-10-24 eller forlade en anmodning via feedbackformularen. Vi aftaler dit besøg hos en ekspertlæge så hurtigt som muligt og tager hensyn til alle ønsker.

Hos mennesker med multipel sklerose ældes hjernestamceller hurtigere

Hjernestamceller hos mennesker med den mest alvorlige form for multipel sklerose ser meget ældre ud, ifølge en undersøgelse offentliggjort i det videnskabelige tidsskrift Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS). For tidligt aldrende celler fungerer anderledes i hjernen end normale celler og kan være nøglen til nye behandlinger af denne sygdom..

Problemets relevans

Multipel sklerose (MS) forstyrrer nerves evne til at transmittere signaler i hele kroppen. For eksempel kan pc'en forstyrre gang eller håndtag. Problemet er forårsaget af betændelse og skade på isoleringen omkring nerverne kaldet myelin. På samme måde som en ledning med lurvet isolering kan nerver med beskadiget myelin isoleres eller modtage tilfældige signaler. Heldigvis har de fleste mennesker med MS lange perioder med remission, når patienter ikke har symptomer og kan gå og leve som de gjorde før sygdommen..

Men i sidste ende udvikler de fleste mennesker med MS en progression af den sygdom, hvor deres symptomer er konstant forværret - primært progressiv multippel sklerose.

I øjeblikket er der kun et lægemiddel, der bruges i denne form for MS, og det bremser progressionen, men stopper ikke det.

Forskningsresultater

UConn Health neuroscientist Stephen Crocker ønskede bedre at forstå mekanismen for primær progressiv MS, så nye behandlinger kunne udvikles. Tidligere har forskere vist, at hjernestamceller hos mennesker med primær progressiv multipel sklerose forhindrer modning af oligodendrocytter, cellerne, der danner myelin. Dette gør, hvad hjernestamceller gør, og sandsynligvis har mennesker med denne form for MS aldrig remissioner - isoleringen omkring deres nerveceller genvinder aldrig.

Interessant nok stimuleres mange af de gener, der aktiveres i oligodendrocytter, af et specifikt protein, der produceres af stamceller i MS-patienter i høje niveauer. Crockers laboratorium demonstrerede, at når de blokerede dette HMGB1-protein, så udviklede sig oligodendrocytter normalt.

”Dette protein blokerer aktivt for oligodendrocytters evne til at modne. Vi vidste ikke dette før. Det blev fundet i læsionerne og var forbundet med betændelse, men man troede, at det simpelthen ophidser immunforsvaret, ”siger Crocker.

konklusioner

”Primær progressiv MS er en ødelæggende sygdom, som vi stadig mangler effektive behandlingsmetoder for, og myelin regenerering er et grundlæggende behov, som moderne behandlingsmetoder ikke tilfredsstiller. Vi er glade for, at undersøgelsen af ​​humane stamceller har ført til opdagelsen af ​​en ny sygdomsmekanisme, der kunne målrette mod den meget tiltrængte terapi for patienter med avanceret MS, ”siger Dr. Fossati.

”Nyere undersøgelser har vist, at medikamenter, der er designet til at behandle aldring, kan bremse udbruddet og udviklingen af ​​mange forskellige kroniske sygdomme, herunder kræft, åreforkalkning, slagtilfælde og Alzheimers, hvor aldring er en vigtig risikofaktor. Dette arbejde kan have en stor indflydelse på den kliniske behandling af MS, da det åbner et helt nyt studieområde som en mulig tilgang til at bremse udviklingen af ​​sygdommen, ”siger George Kuchel.

Vi inviterer dig til at abonnere på vores kanal i Yandex Zen

Multipel sklerose: nye medicinske teknologier - nye håb

Multipel sclerose

Som du ved er grundlaget for denne alvorlige sygdom en autoimmun demyeliniseringsproces, det vil sige en tilstand, hvor immunsystemet begynder at ødelægge hylster af nervefibre - myelin. Sygdommen begynder med det faktum, at der begynder at produceres antistoffer mod de egne celler, der udgør myelinskeden - "isolering" af nervefibrene i kroppen. Så længe myelinskeden er intakt, passerer en nerveimpuls gennem nerverne med en hastighed på flere hundrede kilometer i timen og overfører kommandoer til forskellige organer, muskler og væv. Når det krænkes, falder pulshastigheden til flere kilometer i timen, og ofte når signalet simpelthen ikke adressaten.

Afhængigt af hvor og med hvilken hastighed myelinskederne ødelægges, udvikler sygdommen sig på forskellige måder. En persons syn er primært påvirket, andres gang er nedsat, andres hænder overholdes ikke, eller der er en generel diskoordination af bevægelser.

Et træk ved multippel sklerose er det samtidige nederlag af flere dele af nervesystemet, hvilket fører til udseendet af forskellige neurologiske symptomer hos patienter. I typiske tilfælde er multippel sklerose karakteriseret ved skiftende perioder med forværring (forværring) og forbedring (remission).

Det accepteres generelt, at multipel sklerose kan forekomme som et resultat af en tilfældig kombination af et antal uheldige eksterne og interne faktorer hos en given person. Eksterne faktorer inkluderer hyppige virale og bakterielle infektioner, virkningerne af giftige stoffer og stråling, ernæringskarakteristika og hyppige stressende situationer. Genetisk disponering for multipel sklerose er sandsynligvis forbundet med en kombination af flere gener hos mennesker, der forårsager forstyrrelser i immunsystemet.

Multipel sklerose er i øjeblikket den dyreste sygdom, for eksempel i USA er udgifterne til behandling af en patient pr. År mere end $ 34.000. I øjeblikket er der mere end 2.000.000 patienter med multippel sklerose i verden, herunder mere end 220.000 i Rusland, hvilket gør multippel sklerose til et alvorligt socialt problem. Derfor bruger verdensvidenskab en masse indsats og penge på dens løsning. Et andet håb om sejr gives af nye medicinske, herunder cellulære teknologier.

Nye behandlinger

I dag forskes der i førende lande over hele verden, der kan blive grundlaget for nye effektive behandlinger mod multipel sklerose. Under ledelse af George Kraft, direktør for det kliniske center for multippel sklerose ved University of Washington i Seattle, blev der for eksempel udført kliniske forsøg med en ny metode baseret på fuldstændig ødelæggelse af knoglemarvsceller efter bestråling og / eller kemoterapi efterfulgt af introduktion af deres egne stamceller.

Behandlingen udføres i tre faser:

  1. i begyndelsen, ved hjælp af et specielt apparat, tages patientens blodstamceller og fryses dybt,
  2. derefter ødelægges alle lymfocytter,
  3. og på det sidste trin injiceres patientens krop, fuldstændig uden cellulær immunitet (patienten er i en speciel steril kasse på dette tidspunkt) med sine egne stamceller, hvilket skaber en ny sund immunitet.

Den teoretiske forudsætning for anvendelse af denne terapimetode er de talrige eksperimentelle undersøgelser, der har vist, at dannelse af autoreaktive T-lymfocytter med multiple sklerose.

Indførelsen af ​​stamceller i dette tilfælde giver dig mulighed for at redde patienten fra patologiske T-lymfocytter og gendanne immunsystemets normale funktion. Dette gør det muligt at forhindre udviklingen af ​​sygdommen og aktivere genopretning af nervesystemet. Denne metode er brugt i verden for nylig, kun et par hundrede patienter gennemgik behandling. Stop af sygdomsprogression og klinisk forbedring opnået i 50-78% af tilfældene.

Siden 1999 er denne behandlingsmetode blevet undersøgt i Rusland. I øjeblikket er der 23 patienter med forskellige former for multipel sklerose, der gennemgik hæmatopoietisk stamcelletransplantation og viser sig at være meget effektive i registeret fra den russiske kooperative celleterapigruppe. Dette resultat af stamcelletransplantation i multipel sklerose kan ikke opnås i dag med andre behandlinger..

En betydelig begrænsning af den udbredte anvendelse af denne metode er dog den høje risiko for død (kan nå 10%). Derfor er denne metode en "desperationsterapi", når alle andre behandlingsmetoder er ineffektive, og sygdommen skrider frem meget hurtigt. Endelig kan muligheden for at anvende den hæmatopoietiske autocyttemetode til stamceller til behandling af multipel sklerose diskuteres efter afslutningen af ​​den afsluttende fase af statistisk signifikante kliniske forsøg.

Brugen af ​​navlestrengs- eller placentastamceller til behandling af multipel sklerose er sikrere, da det ikke involverer kirurgiske indgreb og eksponering for kroppen ved hjælp af kemoterapi eller stråling. I overensstemmelse med programmet "Nye celleteknologier i medicin", der blev vedtaget i 2002 på et møde i det russiske akademi for medicinske videnskaber, er der hidtil blevet udviklet metoder til at få stamceller fra morkagen, teknologiske og medicinske krav til indsamling og opbevaring af stamceller er blevet formuleret, formaliserede protokoller er blevet udviklet til klar dokumentation resultater af klinisk forsøg.

Følgende kriterier er udviklet til at indbefatte patienter i undersøgelsen: fastlagt diagnose af multipel sklerose, bekræftet af laboratorie- og kliniske data; patienter med en stadigt stigende sværhedsgrad af klager og objektive neurologiske symptomer i det forløbne år; patienter, der har ineffektive traditionelle metoder til behandling af multipel sklerose. Komplekset med kliniske, laboratorie- og neurologiske undersøgelser gentages i perioden 3-6-12-24 måneder efter behandlingen, som giver dig mulighed for at objektivere de kliniske symptomer, sygdommens dynamik, tilstedeværelsen af ​​perioder med forværring og remissioner, dynamikken i livskvaliteten for patienter med multipel sklerose, herunder på lang sigt efter anvendelse af den studerede terapimetode. Undersøgelser, der er foretaget til dato, har vist, at celleterapi af patienter med multippel sklerose fører til et fald i aktiviteten af ​​den patologiske proces, et fald i sygdommens sværhedsgrad, et fald i neurologisk svigt, et fald i handicap og en forbedring af patienternes livskvalitet. God tolerance og sikkerhed ved behandling af multipel sklerose med placentale mesenchymale stamceller.

Anvendelse af celleteknologi til sygdomme i nervesystemet har vist dens betydning og løfte. Resultaterne af anvendelsen af ​​celleteknologi til behandling af Haginton og Parkinsons sygdomme er meget opmuntrende, betydelig erfaring med behandling af traumatiske skader i hjernen og rygmarven, muligheden for at bruge celleterapi hos patienter med cerebrovaskulære lidelser.

Intensiv behandling af multipel sklerose med stamceller

Behandling af multipel sklerose (MS) med stamceller under et klinisk forsøg har vist, at det kan bremse udviklingen af ​​en neurologisk sygdom.

Hæmatopoietiske stamceller bør være et effektivt værktøj til behandling af multipel sklerose, selvom dette lægemiddel før har en lang og torneret sti.

Et nyt klinisk forsøg bekræfter den unikke mulighed for celleterapi for MS.

I løbet af dette arbejde spurgte de amerikanske forskere Richard Barth og Rumen Balabanov, om ikke-myelo-ablativ hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er en mere effektiv metode end standard sygdomsmodificerende terapi (DMT) for multipel sklerose?

Resultaterne af arbejdet imponerede den videnskabelige verden..

Det første randomiserede kliniske forsøg hos 103 HSCT-patienter viste, at celleterapi forsinkede udviklingen af ​​sygdommen. Af de 103 deltagere, der modtog stamceller, viste kun tre sygdomsprogression - 34 personer var i DMT-gruppen.

Forskerteamet konkluderede, at HSCT bremser progression bedre end sygdomsmodificerende terapi. Men forfatterne tilføjede, at det er vigtigt at identificere kandidaten til celleterapi korrekt. Når alt kommer til alt, vil en sådan frivillig skulle gennemgå et kursus af smertefuld og undertiden dødbringende terapi.

Dr. Bart, leder af immunterapi og autoimmune sygdomme ved Feinberg Illinois Northwest School of Medicine, er optimistisk med hensyn til HSCT.

"Dette projekt er det første randomiserede forsøg med HSCT sammenlignet med DMT, og det har vist, at celleterapi giver bedre resultater i stabilisering af individer med tilbagevendende multippel sklerose med hensyn til tilbagefald, progression og forbedring af nogle neurologiske funktioner," kommenterede Dr. Barbara Gisser, Professor i klinisk neurologi fra University of California, Los Angeles.

Intensiv celleterapi til multippel sklerose ændrer alt

Ved ikke-myelo-ablativ hæmatopoietisk stamcelletransplantation bruger læger kemoterapi til at hjælpe immunceller med at ”glemme” multippel sklerose. På samme tid ødelægges immunsystemet til et vist niveau, og patienter skal være på hospitalet og passe på kontakt med selv de mest ufarlige infektioner.

”HSCT er ikke kun en behandlingsprocedure, men en hel række metoder, fra let kemoterapi til mere kraftfuld og giftig. Dr. Bart praktiserer let kemoterapi med mindre alvorlig immunsuppression, så risikoen for behandling er lavere, ”afslørede Dr. Bruce Bebo, en uafhængig ekspert, direktør for forskning i National Society for Multiple Sclerosis..

Alle frivillige, der deltog i projektet, led af en recidiverende-tilbagefaldende form af MS med mild eller moderat neurologisk svækkelse - fra 2 til 6 point i den udvidede handicap-vurderingsskala (EDSS). Ifølge eksperten er den nye undersøgelse "over de andre". Dette er det første randomiserede kontrollerede forsøg ved hjælp af HSCT. Bebo siger, at det er præcis, hvad hans neurologiske kolleger har bedt om en masse bevis..

”Mange forskere grupper eksperimenterer med celleterapi til multippel sklerose - der gennemføres aktivt casestudier, bevisbasen for den positive effekt dannes gradvist, hvilket fører til fremkomsten af ​​en bedre behandling af MS,” tilføjede han.

Bebo betragter dette projekt som en taknemmelig, upartisk måde at sammenligne HSCT med DMT. Eksperten beklager, at undersøgelsen ikke inkluderede de biologiske præparater okrelizumab (Okrevus) og alemtuzumab (Campas). På grund af mulige synlige bivirkninger af kemoterapi, såsom hårtab, vurderede lægen testresultaterne blindt i henhold til medicinske poster. Denne specialist var altid i et andet medicinsk center og havde ikke direkte adgang til deltagerne..

”Selvom stamcellebehandling for multippel sklerose ser ud til at være effektiv og godt tolereret, er det en ret aggressiv behandling med potentielt alvorlige komplikationer som infektioner, infertilitet og død. HSCT er ikke for alle. Yderligere indsats er nødvendigt for at bestemme kriterierne for valg af de bedste kandidater til terapi, ”siger Dr. Gisser i et interview med amerikanske medier.

Faren for stamcellebehandling

Stamcelleterapi dækker en meget bred vifte af metoder, der aktivt bruges af mange - fra semi-underjordiske klinikker til hæderlige forskere, der tilbyder terapi under streng kontrol af sikkerhed og effektivitet..

Den potentielle succes med HSCT har skabt et blomstrende behov for behandling - et krav, der ligger langt foran den aktuelle viden på dette område. Den farlige "stamcelle-turisme" er sket, når folk rejser rundt i verden i håb om at få denne lidt studerede terapi..

HSCT ændrer evigt dit immunsystem. Langtidsvirkninger ikke kendt..

”Behandling af multipel sklerose med stamceller er ikke en triviel pille. Terapi reducerer kroppens evne til at modstå infektioner dramatisk i flere uger eller endda måneder. Patienter skal indlægges i flere dage eller uger, ”advarede Dr. Bebo fremtidige medicinske turister.

Konstantin Mokanov: Master i farmaci og professionel medicinsk oversætter

Stamcellebehandling: høje omkostninger, hype og falskt håb?

Del beskeden i

Eksterne links åbnes i et separat vindue

Eksterne links åbnes i et separat vindue

Klinikker har hævdet, at stamcellebehandling kan hjælpe patienter med demens, autisme, multippel sklerose og endda cerebral parese. Crowdfunding-kampagner for at skaffe midler til denne meget dyre behandling bliver mere almindelige i vores liv. Men måske vildledes patienter og sponsorer om fordelene ved en sådan behandling og de risici, der er forbundet med den.?

Jay Shetty er otte år gammel. Han er smart og hurtigvokset, siger hans mor Shilpa, selvom han ikke er i stand til at gøre alt, hvad hans yngre bror kan gøre..

"Jay kan ikke sidde og har dårlige hænder. Han taler ikke, og vi ved ikke, hvor godt han ser det," siger hun, "men han leger med os og prøver at kopiere alt, hvad hans lillebror Kairav ​​gør".

Jay har cerebral parese. Da han var meget ung, forsøgte Shilpa desperat at finde, hvordan han kunne hjælpe ham. Hun sad på Internettet hele natten og læste en gang om stamcelleeksperimenter ved Duke University i North Carolina. Men så opfyldte Jay ikke kriterierne for kliniske forsøg..

Da Kairaw blev født i 2015, beholdt Shilpa og hendes mand blodprøver fra hans navlestrengsrige væv i håb om, at dette en dag ville hjælpe Jay..

Og så skete det - børn med blodprøver fra deres brødre eller søstre fik lov til at deltage i kliniske forsøg. Var hun bekymret for de mulige risici for Jay? ”Det var ikke invasivt og kunne ikke skade,” siger hun.

For at samle 15 tusind pund (18,2 tusind dollars) for at betale for proceduren tog familien et lån, tilføjede det det beløb, der blev indsamlet gennem crowdfunding til privat fysioterapi og hydroterapi, og fortsætter med at indsamle penge med støtte fra centret, hvor blodprøver opbevares Kairava.

Cerebral parese er en hel gruppe af kroniske ikke-progressive symptomkomplekser ved motoriske lidelser. Jay, forklarer Shilpa, havde komplikationer ved fødslen, hvilket førte til sygdommen.

Det er umuligt at helbrede cerebral parese, men ved hjælp af fysioterapi, logopædi og ergoterapi kan nogle symptomer lindres..

Shilpa håbede imidlertid, at stamcellebehandling (blodoverføring over to timer) ville have en gavnlig virkning - langt mere gavnlig end noget, de allerede havde prøvet..

Vi har alle stamceller - dette er en slags bygningskomponenter, der kan udvikle sig til forskellige typer mere specialiserede celler, for eksempel hud-, muskel- eller hjerneceller.

Stamceller hjælper ikke kun med at erstatte gamle celler med nye, men skynder dig også at redde, hvis du har brug for at reparere eller gendanne beskadiget væv. De sammenlignes med en hær af mikroskopiske læger, men denne hær er relativt få i antal..

Spændingen ved stamcellebehandling skyldes primært muligheden for at dyrke dem i laboratoriet, så der dannes nyt væv, der erstatter beskadigede celler og ødelægger mekanismerne for sygdomme.

Indtil videre er forskere hovedsageligt koncentreret om dyrkning af to typer stamceller - embryonisk og voksen.

Embryonale celler, der ekstraheres fra et voksende embryo, har fordelen ved at være naturligt i stand til at differentiere til mange forskellige typer af kropsceller - en kvalitet kaldet pluripotency.

Nogle mennesker har imidlertid alvorlige etiske indvendinger mod at bruge embryoceller. Dette problem kan omgås ved hjælp af stamceller dyrket fra voksent væv..

Voksne stamceller er ikke oprindeligt pluripotente, de er i stand til at udvikle sig til et mere begrænset antal celletyper. De kan dog omprogrammeres, så de får den nødvendige fleksibilitet i udviklingen.

Naturligvis ser stamcellebehandling lovende ud for en række sygdomme. Licenserede og testede metoder til sådan behandling findes allerede for leukæmi, lymfom og myelom. I nogle lande kan kemiske hornhindeforbrændinger behandles på denne måde..

Håber til brug af stamceller til behandling af andre sygdomme har inspireret mange kliniske forsøg og ført til udviklingen af ​​"stamcelle-turisme" med centre i Ukraine, Panama og Thailand.

I 2018 var der allerede mere end 432 virksomheder i De Forenede Stater med 716 klinikker, der tilbyder stamcelleterapitjenester til forbrugerne..

Alle disse klinikker har én ting til fælles - priser, hvorfra det mørkere i øjnene.

Og deltagelse i kliniske forsøg udført af det samme Duke University er meget dyrt..

Det er her crowdfunding kommer ind på arenaen. En nylig undersøgelse fra Journal of the American Medical Association har talt 408 kampagner i De Forenede Stater for at skaffe penge til stamcellebehandling, hvor de forsøger at samle mere end 7 millioner dollars, og hvor mere end 13 tusinde filantroper og sponsorer allerede har ydet økonomiske bidrag.

Klinikker opfordrer ofte til disse kampagner og på den mest aktive måde. Og under indsamlingen af ​​penge er det ikke sædvanligt at tale om mulige risici.

"Det er hurtigt og nemt, bivirkninger er minimale," siger folk, der skaffer penge til en mand med Parkinsons sygdom..

"Den vigtigste ting, der allerede er demonstreret, er, at den bremser udviklingen af ​​sygdommen uden nogen bivirkninger," siger en anden brochure, der kræver donation af midler til en patient med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), en almindelig form for motorneuronsygdom.

Kun 26 af de 408 kampagner nævner risikoen forbundet med denne procedure, men selv der beskrives den som ekstremt lav sammenlignet med andre behandlinger.

Det er forståeligt, hvorfor aktivister ikke er tilbøjelige til at sprede sig om farerne ved stamcelleterapi. Når alt kommer til alt kan dette påvirke beslutningen af ​​mennesker til at donere penge..

Men her er helt forskellige eksempler:

  • I 2017 brugte den 77-årige Doris Tyler, en musiklærer i fortiden, GoFundMe til at samle penge i Georgien (USA) til at forsøge at kurere aldersrelateret netthinderdystrofi ved hjælp af stamceller. "Vi elsker dig, Doris!" - skrev de mennesker, der støttede hende. Før proceduren kunne hun læse bøger med store tryk og bevæge sig rundt i huset. Nu er Tyler næsten fuldstændig blindet: "Når jeg vågner op om morgenen, er det sværeste for mig at åbne mine øjne og se det samme mørke. Og så videre - indtil det øjeblik, hvor jeg går i seng igen." Mindst tre yderligere patienter med retinal dystrofi mistede synet efter stamcellebehandling i 2015 i Florida.
  • Mindst 17 patienter i USA blev indlagt på hospitalet sidste år, efter at de modtog blodtransfusion af ledninger. En række bakterieinfektioner er officielt bekræftet. De fleste af disse mennesker blev behandlet i ortopædiske og smertelindrende klinikker af kiropraktorer, og de blev injiceret i rygsøjlen, knæene og skuldrene.
  • Efter at have overlevet et slagtilfælde i en alder af 60, prøvede Jim Glass at blive behandlet med stamceller i Argentina, Kina og Mexico (koster - 200 tusind dollars). Et slag resulterede i lammelse af venstre ben og en tumor i rygsøjlen - til lammelse af højre. DNA-analyse viste, at tumoren skyldtes stamcelleinjektioner.
  • Efter en stamcelletransplantation havde en ni år gammel dreng flere tumorer i hjernen og rygsøjlen. Patologisk analyse bekræftede, at tumoren i rygsøjlen indeholder celler fra mindst to donorer.

Crowdfunding-kampagner taler ikke om risici, også fordi nogle klinikker selv næppe nævner dette..

Paul Knopfler, en biomedicinsk videnskabsmand ved University of California, besluttede at deltage i et uddannelsesseminar i en af ​​klinikkerne (som lokkede patienter ved at love store rabatter).

Klinikpersonale klædt i lægers overalls gider ikke at nævne nogen af ​​de potentielle farer forbundet med stamcelletransplantation.

Men alle de tilstedeværende fik et låneansøgningsskema til den kommende procedure.

Som Knopfler skrev, lignede det, der foregik "mere et underholdende show med elementer af tele-shopping end et pædagogisk seminar".

For at undgå risici roser crowdfunders undertiden over fordelene ved behandling.

"Stamcellebehandling har hjulpet tusinder af børn med autisme," siger en kampagne for at hjælpe med at sende drengen til Panama og samle mere end $ 18.000 til dette i stedet for de krævede $ 15.000.

"Patienter med ALS siger, at proceduren vendte udviklingen af ​​sygdommen! Det blev lettere at trække vejret, lettere at tale og sluge, og folk, der tidligere kun rejste i en kørestol begyndte at gå i løbet af et par uger," siger en anden kampagne.

Mange eksperter mener, at sådanne udsagn er for tidlige..

Der er i øjeblikket ingen holdepunkter for, at stamcellebehandling er effektiv for autisme, skrev sidste år på Scientific American Alisha Holladey, en seniorkammerat ved Autism Science Foundation.

Arnold Krigstein, professor i neurovidenskab ved University of California, San Francisco, bekræftede, at nylige stamcelle-autismetest ikke har beviset effektiviteten af ​​denne metode, uanset hvad dens tilhængere siger.

Stamcellebehandling af amyotrofisk lateral sklerose er særlig vanskelig. Selv hvis de transplanterede celler er i stand til at bevæge sig ind i de beskadigede dele af kroppen, vokse og integreres i patientens nervesystem, før sygdommen begynder at tage sin egen (levealder kan variere, men i gennemsnit er det fra to til fem år fra diagnoseringsøjeblikket), kolliderer med et fjendtligt miljø, og motorneuroner dør i nærheden.

I øjeblikket fokuserer hovedparten af ​​kliniske forsøg på at bruge stamceller til at skabe laboratoriemodeller af motorneuroner, som man skal teste lægemidler til og undersøge mekanismerne for sygdomsudvikling..

Foreningen til undersøgelse af motorisk neuronsygdom mener, at stamcelleforskning er vigtig for at forstå, forebygge og behandle denne sygdom, men understreger: ”Der er i øjeblikket ingen pålidelig dokumentation for, at stamceller kan være en effektiv medicin.”.

En undersøgelse fra Journal of the American Medical Association fandt, at 43,6% af kampagner bruger erklæringer om den beviste effektivitet af denne behandling.

Det er ikke så svært at finde ud af, hvor disse overvurderede påstande om effektivitet kommer fra - de dukkede op på et tidspunkt, hvor nogle klinikker tyr til de såkaldte symboler på videnskabelig legitimitet - artikler, der er offentliggjort i magasiner, som ikke blev vurderet af kritikere, og henvisninger til prækliniske studier i respekteret, men ikke-tilknyttede forskningscentre.

Undertiden hjælper spredningen af ​​hype medierne. I 2014 betalte den tidligere soldat James Delittle, der blev diagnosticeret med Parkinsons sygdom, $ 8.500 for en stamcellebehandlingsprocedure i Ukraine.

Senere blev der citeret kliniske påstande i pressen om, at 75% af deres patienter viste forbedring.

På det tidspunkt sagde Delittle: "Efter blot en af ​​to procedurer bad lægen mig om at lukke mine øjne og røre ved spidsen af ​​min næse, og jeg udførte det let!"

"Min sygdom fik mig til at føle, at jeg havde en kilde i mig, der helter mig til venstre hele tiden. Men lige efter behandlingen ophørte styrken med dette forår at være den samme, og som et resultat blev det lettere for mig at opretholde balance," siger han.

To år senere sagde Delittle, hvis tilstand blev forværret, i et interview med BBC, at han følte sig snydt.

De fleste af dem, der læste om hans "kur" i 2014, fandt imidlertid aldrig ud af, at Delittle, der håbede på et mirakel, nu betragter denne behandling som andet end et svig.

Nogle gange får patienter ikke engang det, de betaler for (for ikke at nævne fordelene ved proceduren).

Lisa Fortier, en forsker inden for regenerativ medicin ved Cornell University, analyserede sammensætningen af ​​de ni tilbudte produkter, og ifølge hende indeholdt ingen af ​​dem stamceller eller mindst en enkelt levende celle af nogen art.

Således samler folk penge (og filantroper donerer) til imaginær stamcellebehandling, hvilket ikke er det.

Derudover er ikke alle stamceller ens. I nogle kliniske forsøg anvendes mesenchymale stamceller - de kan fx findes i knoglemarven. Sådanne celler spiller en vigtig rolle i skabelsen og restaureringen af ​​skeletvæv..

Men der er alvorlige spørgsmål til dem - kan de endda handle på samme måde som stilk.

Selv den person, som de skylder deres navn, Arnold Kaplan, mener, at de burde kaldes anderledes for at reducere hypen omkring deres potentiale: "Jeg tog fejl. Jeg husker navnet, som jeg gav disse ekstremt vigtige celler".

Alt det ovenstående annullerer slet ikke potentialet for den fremtidige anvendelse af rigtige stamceller til behandling af visse neurologiske sygdomme.

Parkinsons neurodegeneration er relativt koncentreret - der er et stigende tab af dopamin-energi-neuroner i et specifikt område kaldet mellemhjerne, hvilket gør patienten til en potentiel kandidat til stamcelletransplantation.

I kliniske forsøg ved Kyoto University (Japan) var det muligt at tvinge pluripotente stamceller opnået ved omprogrammering af hud og andre celler til at vende tilbage til den embryonale tilstand.

Som et resultat blev de klar til transformation til andre typer celler, i dette tilfælde til dopaminforløberceller.

"Vi lavede et hul i fronten af ​​venstre side af kraniet og transplanterede omkring 2,4 millioner celler," fortalte forskerne deres første patient i begyndelsen af ​​to-årige forsøg..

Parkinsons UK er optimistisk med hensyn til potentialet for stamcelletransplantation, men understreger, at forskning skal fortsætte inden for de strenge etiske rammer, der er accepteret i Storbritannien..

Der er endnu mere alvorlig interesse i muligheden for stamcellebehandling for multipel sklerose (MS).

Autolog (egen) stamcelletransplantation sigter mod at erstatte eller genindlæse kroppens immunsystem: Hvis store doser kemoterapi ødelægger patientens immunsystem, kan du prøve at gendanne det ved hjælp af hans egne stamceller, der er samlet inden kemoterapi.

Denne procedure gives til patienter med multipel sklerose i nogle private klinikker i Storbritannien og inden for rammerne af det offentlige sundhedssystem, men der er meget få sådanne klinikker, og det er meget vanskeligt at få ret til transplantation.

Behandlingen er intens, farlig og verden betragtes som eksperimentel. Sandsynligheden for død er ret stor - en patient ud af 330.

Men hvorfor tilbydes denne behandling til patienter med multipel sklerose, men ikke med andre neurologiske sygdomme??

"Hos MS har sygdommen et klart autoimmunt grundlag, så det er logisk at behandle den med knoglemarvstransplantation," forklarer Roger Barker, en klinisk neurolog ved Cambridge University. "Neurodegenerative sygdomme som Parkinsons sygdom har ikke et sådant grundlag - følgelig er der ingen mening ved at gøre sådan".

På trods af rimelige forventninger til brugen af ​​stamceller til behandling af multipel sklerose er mange patienter desuden skuffede over resultaterne..

Nogle mener, at de simpelthen ikke har tid til at vente på de fordelagtige virkninger af langvarige kliniske forsøg..

En patient med ALS (en sygdom, som halvdelen dør i de første tre år efter begyndelsen af ​​de første symptomer) skriver: "Jeg kan ikke tale, mister kontrollen over mine arme og ben. Jeg bærer en iltmaske i 12-14 timer om dagen... Venligst hjælp ! "

Er det ikke rigtigt af sådanne patienter at prøve alt, hvad der kan redde dem - selvom behandlingen udføres af en klinik, der ikke officielt har tilladelse?

Barker er bekymret for, at sådanne patients sårbarhed kan udnyttes til kommercielle formål. Den potentielle risiko er stor - inklusive dannelse af tumorer.

Derudover, sagde han, vil ganske formelle undersøgelser af stamcelleanvendelse lide under dette..

"Hvis der går noget galt, kan myndighederne forbyde brugen af ​​sådan terapi overalt, [med urigtig] at tro, at metoderne er de samme overalt," siger han.

Det er også værd at være opmærksom på crowdfunding-kampagner, som også bør bære deres del af ansvaret for, hvad de samler penge til. I mellemtiden fortsætter verden med at donere millioner af dollars til farlig eller ubekræftet behandling..

Beskyttelse af patienter

Crowdfunding-sociale platforme hjælper virkelig patienter med at søge og udforske forskellige typer af plejemuligheder, samle penge, slutte sig til venner og familie.

Men skulle de ikke stoppe spredningen af ​​falske oplysninger? (Og ved hjælp af sociale netværk adskiller sådanne oplysninger sig hurtigt og bredt.)

Repræsentanter for platformsider til indsamling af penge hævder dog ofte, at de ikke betragter sig som eksperter og ikke har nogen ret til at gribe ind og diktere, hvad der er rigtigt, og hvad der ikke er.

Den britiske crowdfunding og velgørende organisation Tree of Hope tager imidlertid en anden tilgang. Hendes medicinske udvalg konsulterer altid om en kampagne med specialister fra British Stem Cell Foundation..

”Familier henvender sig til Livets Træ, når de ikke længere har andet håb,” siger Lee Wallins, viceadministrerende direktør for organisationen, ”Vi arbejder med vidunderlige mennesker, der er i en desperat situation. Vi forsøger at fortælle dem om alle mulighederne for at der var ikke noget uklart ".

Og selvom de hjælper mange familier med at skaffe penge til stamcelletransplantation, håndhæves sikkerhedsreglerne strengt..

"Vi nægter ofte hjælp, når forældre til syge børn ikke kun vil overveje anerkendte kliniske forsøg eller alternativ behandling," siger Wallins.

"Selvom vi ikke er den største crowdfunding-organisation, ønsker vi at være en af ​​de mest etisk perfekte, til hvilke vi udfører korrekt kontrol [inden vi fortsætter med at skaffe penge]".

Jagter håb

Jay Shetty gennemgik til sidst en to-timers stamcelletransfusionsprocedure på Duke University. Hvad mor håbede på?

"Jeg vidste, at dette ikke helede, jeg vidste, at han ikke ville begynde at gå og løbe lige efter det. Men jeg troede, at Jay i det mindste ville begynde at sætte sig ned i de næste seks måneder for at være ærlig. Desværre skete det ikke," siger det.

"Vi ser ikke nogen væsentlige ændringer, men han er ikke så begrænset længere, han forstår bedre hvad der sker omkring, og for vores familie er dette allerede meget. Dette er et slags grundlag for al fysioterapi".

Men kan stamcelleterapi betragtes som årsagen til forbedringerne? Måske vokser Jay bare og får nye færdigheder på en naturlig måde? ”Det er svært at sige med sikkerhed,” siger Shilpa.

Hidtil har forskning om metoder til anvendelse af stamceller ved cerebral parese ved Duke University Medical Center af Joanne Kerzberg endnu ikke opfyldt forventningerne. Arbejdet fortsætter dog.

I 2017 modtog en del af 63 børn med cerebral parese en placebo, mens resten fik en enkelt blodtransfusion af ledningen..

Desværre for forskere blev der et år senere ikke observeret nogen forskel i motoriske funktioner hos begge børn.

Det er sandt, at de bedste resultater blev rapporteret med stigende doser (som nogle medier ikke undladte at rapportere), men dette overbeviser ikke Paul Nofler fra Davis School of Medicine.

"Rapporten er baseret på en undersøgelse af lille mængde med stor variation inden for prøver fra de samme grupper, meget beskedne forskelle, selvom der er nogen (når der blev anvendt mere alvorlige doser), så jeg er ikke overbevist om, at de rapporterede resultater har mening, ”siger han.

Han fortalte mig også, at sammen med en undersøgelse foretaget af en gruppe forskere fra Duke om muligheden for at behandle autisme med stamceller, antyder disse resultater "ikke en klar positiv effekt af navlestrengsblodceller på forløbet af neurologiske sygdomme hos børn"..

Cells4Life, en navlestrengsblodstamcelleopbevaringsbank, der understøtter pengeindsamling til Jay, skriver stadig på sin hjemmeside: "Forsøg ved Duke University har vist, at ledningsbloed kan vende symptomerne på cerebral parese.".

(Cells4Life proklamerer som sin mission ”at bevare navlestrengsblodet for hver baby.” Priserne for deres tjenester varierer fra 1.495 pund ($ 1.816) til 2.090 pund ($ 2.538) plus et årligt oplagringsgebyr.)

Shetty-familien gider ikke. "Hvis Duke tilbyder os denne procedure igen, betaler vi med glæde for den," siger Shilpa, "hvis vi har penge, er vi ærligt klar til at gentage den igen og igen. Der er mange huller i Jay's hjerne, og han har brug for nye celler ".

I mellemtiden tilbringer både Shilpa og forældrene til andre syge børn overnatninger foran en computerskærm i håb om at finde noget, der kan hjælpe deres barn, og ringe om hjælp.

Og mens de gør det, vil klinikker, der annoncerer deres stamcelleterapitjenester, give løfter til desperate forældre.

Jules Montagu er en London-baseret neurovidenskabsmand, der skriver om videnskabelige emner. I sin første bog, Dark Stains of Consciousness. Hvordan man forbliver menneskelig, undersøger hun, hvad der er tilbage af personligheden, når visse dele af hjernen ophører med at fungere (dette sker med demens, hjerneskader, alvorlige søvnforstyrrelser eller personlighedssyndrom). Montages anden bog, The Diagnosis Cure, udkommer næste år..

Du kan læse den originale engelske artikel på BBC Future-webstedet..

Læs Om Svimmelhed